日前,美國(guó)國(guó)家眼科研究所(National Eye Institute, NEI)和賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa, RP)模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可能用于延緩或防止患有同樣疾病的人類患者的視力喪失。
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最致命的癌癥之一,患者五年生存率低于百分之五。近日,由利茲大學(xué)(University of Leeds)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)研究或許有望在未來幾年開發(fā)出一種對(duì)抗膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的療法。研究人員發(fā)現(xiàn),合成的小分子KHS101能夠從膠質(zhì)母細(xì)胞瘤中切除腫瘤細(xì)胞的能量來源,從而導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞死亡。
8月8日,阿諾醫(yī)藥宣布在美國(guó)馬薩諸塞州大波士頓地區(qū)開設(shè)其首家美國(guó)創(chuàng)新靶點(diǎn)及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心。公司首席執(zhí)行官路楊,首席開發(fā)官、阿諾美國(guó)總裁兼首席執(zhí)行官Lars E. Bigerson博士等核心管理層成員出席了發(fā)布會(huì)。
今日,Mustang Bio公司與圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布達(dá)成獨(dú)家全球許可協(xié)議。雙方將共同研發(fā)治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID)的first-in-class基因療法。
8月6日,這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)以“Association of IgE-Mediated Allergy With Risk of Complicated Appendicitis in a Pediatric Population”為題發(fā)表在《JAMA Pediatrics》雜志上,文章論述了過敏兒童患復(fù)雜闌尾炎的風(fēng)險(xiǎn)較低的最新成果,或?yàn)槲磥戆l(fā)現(xiàn)新診斷工具鋪平道路。
8月12日,加科思藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的SHP2抑制劑JAB-3312臨床前研究成果在學(xué)術(shù)界具有聲望的期刊《Journal of Medicinal Chemistry》發(fā)表。在文章中,加科思首次公開JAB-3312的結(jié)構(gòu),指出JAB-3312與其它SHP2抑制劑的結(jié)合口袋有顯著不同,并定義了SHP2的新變構(gòu)位點(diǎn)。